{"id":296270,"date":"2026-09-22T10:00:52","date_gmt":"2026-09-22T08:00:52","guid":{"rendered":"https:\/\/www.cbm.uam.es\/index.php\/2026\/09\/22\/un-novedoso-uso-de-las-tijeras-geneticas-logra-corregir-en-el-laboratorio-el-defecto-causante-de-una-enfermedad-rara-y-potencialmente-mortal\/"},"modified":"2026-09-22T12:03:39","modified_gmt":"2026-09-22T10:03:39","slug":"un-novedoso-uso-de-las-tijeras-geneticas-logra-corregir-en-el-laboratorio-el-defecto-causante-de-una-enfermedad-rara-y-potencialmente-mortal","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.cbm.uam.es\/index.php\/2026\/09\/22\/un-novedoso-uso-de-las-tijeras-geneticas-logra-corregir-en-el-laboratorio-el-defecto-causante-de-una-enfermedad-rara-y-potencialmente-mortal\/","title":{"rendered":"Corrigen con herramientas de edici\u00f3n gen\u00e9tica un error oculto en el ADN que impide producir una prote\u00edna esencial"},"content":{"rendered":"<p>Un equipo del Centro de Biolog\u00eda Molecular Severo Ochoa, centro mixto del CSIC y la Universidad Aut\u00f3noma de Madrid, ha logrado corregir en c\u00e9lulas humanas una &#8220;instrucci\u00f3n equivocada&#8221; escondida en el ADN que causa algunos casos de acidemia propi\u00f3nica, una enfermedad metab\u00f3lica rara multisist\u00e9mica potencialmente mortal que se manifiesta en los primeros d\u00edas de vida. Mediante la herramienta de edici\u00f3n gen\u00e9tica CRISPR-Cas12a, el equipo ha conseguido que las c\u00e9lulas volvieran a producir la prote\u00edna que les falta a estos pacientes. Este trabajo constituye una prueba de concepto en modelos celulares de una posible estrategia de correcci\u00f3n gen\u00e9tica para esta enfermedad. El trabajo se ha publicado en la revista <em>Molecular<\/em> <em>Therapy: Nucleic Acids.<\/em><\/p>\n<p>La acidemia propi\u00f3nica suele manifestarse en los primeros d\u00edas o meses de vida, porque el defecto metab\u00f3lico est\u00e1 presente desde el nacimiento. Los pacientes pueden sufrir crisis metab\u00f3licas graves en la infancia, pero tambi\u00e9n complicaciones neurol\u00f3gicas, card\u00edacas o pancre\u00e1ticas durante la adolescencia y la edad adulta. Actualmente esta enfermedad rara no tiene cura.<\/p>\n<p>Esta investigaci\u00f3n, liderada por la Dra. <strong>Lourdes Desviat<\/strong>, muestra que ser\u00eda posible corregir de forma permanente, al menos en c\u00e9lulas, un error oculto en el ADN que impide fabricar una enzima esencial, y propone esta estrategia como punto de partida para futuras terapias frente a la acidemia propi\u00f3nica y otras enfermedades causadas por defectos similares.<\/p>\n<p>El equipo analiz\u00f3 una mutaci\u00f3n en el gen PCCA, que contiene las instrucciones para fabricar una de las dos piezas de una enzima llamada propionil-CoA carboxilasa (PCC), necesaria para que el organismo procese correctamente determinados componentes de las prote\u00ednas y las grasas de la dieta. Cuando esta enzima no funciona adecuadamente se acumulan sustancias t\u00f3xicas que pueden afectar a distintos \u00f3rganos y provocar problemas neurol\u00f3gicos, card\u00edacos y pancre\u00e1ticos.<\/p>\n<p>Esta mutaci\u00f3n altera el proceso mediante el que la informaci\u00f3n almacenada en el ADN se copia al ARN, la mol\u00e9cula que act\u00faa como intermediaria para fabricar las prote\u00ednas. Como resultado, se incorpora por error un fragmento de informaci\u00f3n gen\u00e9tica que normalmente deber\u00eda permanecer inactivo. Esta secuencia extra distorsiona las instrucciones que recibe la c\u00e9lula e impide la producci\u00f3n normal de la enzima, lo que acaba desencadenando la enfermedad.<\/p>\n<h3><\/h3>\n<h3>Reparar el origen del problema<\/h3>\n<p>Para corregir este defecto, el equipo recurri\u00f3 a la herramienta de edici\u00f3n gen\u00e9tica CRISPR-Cas12a en modelos celulares desarrollados en el laboratorio. Esta tecnolog\u00eda puede compararse con unas tijeras moleculares capaces de localizar y modificar de forma muy precisa una regi\u00f3n concreta del ADN.<\/p>\n<p>Los cient\u00edficos probaron distintas estrategias para evitar que la c\u00e9lula siguiera incorporando al ARN el fragmento err\u00f3neo de informaci\u00f3n gen\u00e9tica. La m\u00e1s eficaz consisti\u00f3 en desactivar la se\u00f1al que desencadena este error de lectura, de modo que la c\u00e9lula dejara de interpretar como v\u00e1lida una secuencia que normalmente deber\u00eda permanecer inactiva. Gracias a ello, lograron restaurar parcialmente el procesamiento normal de la informaci\u00f3n gen\u00e9tica y aumentar la actividad de la enzima afectada.<\/p>\n<h3><\/h3>\n<h3>Avance para futuras terapias<\/h3>\n<p>Los resultados demuestran, por primera vez, que la edici\u00f3n gen\u00e9tica puede corregir en c\u00e9lulas la causa molecular de este tipo de errores ocultos en el ADN, que alteran el funcionamiento normal de un gen y desencadenan la enfermedad. Al actuar directamente sobre el origen del problema, la estrategia permiti\u00f3 que las c\u00e9lulas volvieran a interpretar correctamente las instrucciones gen\u00e9ticas y restauraran parcialmente la actividad de la enzima afectada.<\/p>\n<p>Adem\u00e1s, presenta una ventaja potencial frente a otras aproximaciones en desarrollo. Mientras que algunos tratamientos requieren administraciones repetidas para mantener su efecto, la edici\u00f3n gen\u00e9tica podr\u00eda ofrecer una correcci\u00f3n m\u00e1s duradera. No obstante, los resultados se han obtenido \u00fanicamente en modelos celulares. Antes de plantear una posible aplicaci\u00f3n cl\u00ednica, ser\u00e1 necesario comprobar su eficacia y seguridad en modelos animales y desarrollar sistemas que permitan administrar el tratamiento de forma eficiente a losl \u00f3rganos afectados.<\/p>\n<p>En conjunto, este trabajo supone una prueba de concepto de que la edici\u00f3n gen\u00e9tica puede corregir errores ocultos en el ADN que alteran las instrucciones celulares y causan enfermedad. Aunque todav\u00eda se encuentra en una fase temprana de desarrollo, limitada a modelos celulares, los resultados abren nuevas posibilidades para el tratamiento de la acidemia propi\u00f3nica y de otras enfermedades gen\u00e9ticas provocadas por alteraciones similares.<\/p>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<h3>Referencia<\/h3>\n<p>\u00c1lvarez, M., del \u00c1lamo, J. V., Richard, E., &amp; Desviat, L. R. (2026). Targeted gene editing of PCCA pseudoexon using CRISPR-Cas12a for potential therapy in propionic acidemia. <em>Molecular Therapy: Nucleic Acids<\/em>, 37. <a href=\"https:\/\/www.google.com\/search?q=https:\/\/doi.org\/10.1016\/j.omtn.2026.102990\">https:\/\/doi.org\/10.1016\/j.omtn.2026.102990<\/a>.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Un equipo del Centro de Biolog\u00eda Molecular Severo Ochoa, centro mixto del CSIC y la Universidad Aut\u00f3noma de Madrid, ha logrado corregir en c\u00e9lulas humanas una &#8220;instrucci\u00f3n equivocada&#8221; escondida en [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":3,"featured_media":296218,"comment_status":"closed","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_et_pb_use_builder":"","_et_pb_old_content":"","_et_gb_content_width":"","footnotes":""},"categories":[114,115],"tags":[],"class_list":["post-296270","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-news-2-2","category-scientific-article-2-2"],"yoast_head":"<!-- This site is optimized with the Yoast SEO plugin v28.5 - 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